На днях компания Akcea Therapeutics объявила о завершении фазы №3 клинического исследования #COMPASS, в котором изучали препарат воланесорсен (#volanesorsen). Ученые сообщили, что была достигнута основная конечная точка исследования - значительное снижение среднего уровня триглицеридов (ТГ) у пациентов с выраженной гипертриглицеридемией.

#Воланесорсен является инъекционным антисмысловым препаратом для снижения уровня ТГ, который разрабатывался для лечения пациентов с редкими метаболическими нарушениями: с синдромом семейной хиломикронемии (ССХ) и с семейной частичной липодистрофией (СЧЛ). Мишенью препарата является аполипопротеин C-III.

Исследователи сообщили, что терапия препаратом воланесорсен привела к снижению среднего уровня ТГ до 71,2% от исходного уровня после 13 недель лечения (р <0,0001) у 75 участвующих пациентов. Это соответствовало снижению абсолютного уровня #ТГ пациентов на 869 мг/дл (≈9.81 ммоль/л) и достижению среднего уровня ТГ 1261 мг/дл (≈14.2 ммоль/л). Для сравнения, у 38 пациентов, получавших плацебо, наблюдалось лишь 0,9 – процентное снижение уровня ТГ.

Также ученые отметили, что в подгруппе из пяти пациентов с ССХ, терапия воланесорсеном в течении 13 недель помогла снизить средний уровень ТГ на 73% от исходного уровня. Это соответствовало снижению абсолютного уровня ТГ пациентов на 1511 мг/дл (≈17ммоль/л) и достижению среднего уровня ТГ 2280 мг/дл (≈25,7 ммоль/л). У двух пациентов с ССХ на плацебо, наоборот, наблюдалось 70 – процентное увеличение уровня ТГ.

Важно, что терапевтический эффект препарата сохранялся в обоих случаях в течение всего 24-недельного исследования.

По прошествии 13 недель исследования достичь уровня ТГ менее 500 мг/дл (≈5,6 ммоль/л) удалось большинству пациентов (82%), принимающих препарат воланесорсен, и лишь 14% пациентов, принимавших плацебо (р <0,0001).

Наиболее частыми побочными явлениями у пациентов на фоне терапии препаратом воланесорсен были инъекционные реакции, из-за чего 13% пациентов прекратили участие в исследовании. В ходе исследования ни один пациент не умер. У пациентов не были отмечены никакие серьезные изменения со стороны тромбоцитов.

#familial_chylomicronemia_syndrome, #FCS, #familial_partial_lipodystrophy, #FPL, #TG

Литературные источники находятся в редакции www.WebCardio.org