По результатам исследования оказалось, что применение клеточной терапии CAP-1002 может уменьшать размеры рубцовых изменений миокарда у пациентов с мышечной дистрофией #Дюшена.

В исследование было включено 25 пациентов с мышечной дистрофией Дюшена. Средний возраст больных составил 17.8 лет. Пациенты были рандомизированы в группу стандартной медикаментозной терапии + клеточной терапии CAP-1002 или в группу стандартной медикаментозной помощи.

Результаты продемонстрировали, что к 6 месяцу наблюдения было отмечено примерно 5% уменьшение размеров рубцовых изменений миокарда у пациентов, которым вводилось Cap-1002 по данным МРТ по сравнению со стандартной помощью. Отмечается, однако, что полученные различия не достигли статистической значимости (р=0.09). По словам авторов, несмотря на это, полученные результаты являются крайне важными, исходя из того, что у пациентов с данной патологией со временем отмечается прогрессирование размеров рубцовых изменений. 

По словам авторов, функции скелетной мускулатуры и миокарда у данной популяции будут первичной конечной точкой запланированной 2 фазой двойного слепого плацебо-контролируемого исследования HOPE-2, старт которого ожидается в начале 2018 года.

В комментариях к результатам отмечается, что полученные данные не продемонстрировали статистически достоверной пользы клеточной терапии. Следовательно на сегодняшний день нет данных в пользу того, что данная крайне недешевая терапия дейтсивтельно работает. Следовательно, есть потребность в проведении более крупных исследований, которые бы четко дали ответ на вопрос, работает ли данный подход вообще, а если да – то у каких пациентов.

#DMD

Литературные источники находятся в редакции www.WebCardio.org