По данным I фазы небольшого исследования применение интерференции #РНК с целью инактивации гена, вовлеченного в метаболизм #холестерин'а, является безопасным и эффективным.

Авторы исследования использовали препарат, действующий посредством интерференции РНК, приводящей к блокаде продукции пропротеин конвертазы субтилизин/кексина типа 9 (PCSK9). Было отмечено, что ингибирование синтеза #PCSK9 уменьшает уровни холестерина липопротеидов низкой плотности (#ЛПНП) на 40%.

У здоровых волонтеров, получающих лекарство, известное как ALN-PCS, отмечалось одинаковое количество побочных эффектов, связанных с лечением, по сравнению с группой плацебо.

Эффект от приема статинов также регулируется PCSK9, что потенциально может ограничивать их эффективность, таким образом совместное применение ингибитора PCSK9 и статинов может повышать эффективность статинотерапии.

В первой фазе исследования 32 участника были рандомизированы на группы, получающие одну из 6 доз препарата (0.015 мг/кг, 0.045 мг/кг, 0.090 мг/кг, 0.150 мг/кг, 0.250 мг/кг или 0.400 мг/кг) или плацебо. Средний возраст участников составлял 51 год, средний уровень холестерина ЛПНП составлял 143 мг/дл.

Однократное внутривенное введение ALN-PCS приводило к быстрому дозо-зависимому снижению плазменного уровня PCSK9. Уровень белка при введении дозы 0.400 мг/кг снижался на 70%. Длительность снижения PCSK9 также была дозо-зависимой, как и длительность и величина снижения уровней холестерина ЛПНП.

#статины, #statin, #LDL, #cholesterol

TheHeart.org