Результати нового дослідження передбачають, що скринінг на амілоїдоз серця і виключення пацієнтів з серцевим амілоїдозом з випробувань нових методів лікування серцевої недостатності зі збереженою фракцією викиду (СНзберФВ) може збільшити шанси знайти ліки, які дійсно працюють.
Коли дослідники ретроспективно вивчили когорту з 317 пацієнтів з СНзберФВ, пов'язаними з серцевим амілоїдозом, вони виявили, що від 16% до 65% з них мали право на участь в одному або декількох з восьми недавніх невдалих випробувань СНзберФВ, включаючи PARAGON-HF (сакубітріл / валсартан), TOPCAT (спіронолактон) і CHARM (кандесартан).
Для одного тільки PARAGON-HF вони виявили, що майже половина когорти пацієнтів з серцевим амілоїдозом відповідала б критеріям включення в це дослідження.
Існує три основних типи серцевого амілоїдозу: амілоїдоз легкого ланцюга, спадковий транстиретиновий амілоїдоз (ATTR) і ATTR дикого типу. Когорта, яка вивчалася науковцями, включала всі три типи.
Історія СНзберФВ рясніє невдалими випробуваннями, в яких дослідники шукали ефективні методи лікування. Клінічні випробування за участю антагоністів альдостерону, інгібіторів ангіотензинперетворюючого ферменту, блокаторів рецепторів ангіотензину, інгібіторів ангіотензинових рецепторів і неприлізина, бета-блокаторів і нітратів не досягнули первинних кінцевих точок ефективності.
Проте, в грудні 2020 року на основі нового аналізу даних PARAGON-HF група експертів Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) підтримала заявку на розширення показань для схвалення сакубітріла / валсартану, включивши в нього осіб з СНзберФВ.
Нове дослідження стосується важливого питання, а саме про те, що значна частина пацієнтів у випробуваннях СНзберФВ страждає нерозпізнаним амілоїдозом. Зовсім не дивно, що ця група пацієнтів з амілоїдозом не матиме такої гарної відповіді на терапію, як більш « стандартна » популяція СНзберФВ.
Більш значним, ніж вплив недіагностованого амілоїдозу серця на результати дослідження СНзберФВ, є той факт, що за станом на середину 2019 року була схвалена FDA терапія для найбільш поширеного типу серцевого амілоїдозу - ATTR. Пацієнти з невиявленим станами, за визначенням, також є пацієнтами, стан яких не лікується.
У той час, дослідження ATTR-ACT показало, що в порівнянні з плацебо лікування тафамідісом поліпшило як виживаність, так і якість життя пацієнтів з спадковою транстиретиновою амілоїдною кардіоміопатією.
До недавнього часу пацієнти, яких розглядали для включення в дослідження СНзберФВ, не піддавалися стандартному скринінгу на амілоїдоз серця з простої причини: для остаточного діагнозу потрібна біопсія ендоміокарда, а також інші тести, які встановлювали високий поріг для скринінгу.
В даний час скринінг дещо простіший. Науковці виклали простий двоетапний підхід до скринінгу на амілоїдоз серця. Перший крок включає лабораторну діагностику для виключення амілоїдозу легких ланцюгів, після чого сцинтіграфія серця може бути використана для виключення серцевого амілоїдозу ATTR.
Дослідники також пропонують простий алгоритм, щоб вирішити, кого перевіряти: чоловіків старше 65 років і жінок старше 70 років з серцевою недостатністю і гіпертрофією лівого шлуночка (≥14 мм). Для пацієнтів, у яких не було діагностовано серцевої недостатність, спеціалісти надають список «червоних прапорців», які повинні стимулювати скринінг, включаючи помірно підвищений рівень тропоніну за кількома критеріями і симптоми полінейропатії.
Науковці говорять, що коли ви знаєте, як шукати амілоїдоз серця, ви його знайдете, тому що це дійсно не рідкість, особливо якщо ви спостерігаєте літніх людей з серцевою недостатністю.
Літературні посилання знаходяться в редакції Webcardio.org